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A Oak Hill Bio firmou um acordo exclusivo com a Roche para obter os direitos globais do rugonersen, um tratamento inovador para a Síndrome de Angelman. O medicamento, baseado em oligonucleotídeo antisense, apresentou resultados clínicos promissores. Um estudo pivotal de Fase 3 está previsto para 2026.

A Associação Angelman Brasil, em defesa dos direitos das pessoas com deficiência e em nome das famílias de pessoas com necessidades complexas de comunicação, manifesta publicamente seu repúdio à Nota Técnica emitida pelo Comitê de Comunicação Aumentativa e Alternativa do Departamento de Linguagem da Sociedade Brasileira de Fonoaudiologia (SBFa), datada

O estudo de fase 3 REVEAL, da Ionis Pharmaceuticals, foi registrado no Clinical Trials para testar um novo tratamento da síndrome de Angelman. A pesquisa avaliará a eficácia do oligonucleotídeo anti-sense ION582 em crianças, adolescentes e adultos.

Em 25 de março, membros da diretoria, comitê científico e representantes regionais da Angelman Brasil se reuniram com Natan Monsores de Sá, coordenador-geral, e servidores da Coordenação-Geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde (MS). Entre os assuntos abordados a associação apresentou, dentre outras demandas, a necessidade de: O diálogo

É com muita alegria que damos as boas-vindas a você, que busca informações, apoio e inspiração sobre a Síndrome de Angelman. Aqui, nosso objetivo é criar um espaço de aprendizado, troca de experiências e divulgação de pesquisas e avanços na área. A Associação Angelman Brasil nasceu da necessidade de conectar

A Encoded Therapeutics está avançando com o ETX201, uma terapia gênica inovadora para a Síndrome de Angelman, que mostrou resultados promissores em estudos pré-clínicos e pode oferecer uma abordagem de tratamento duradoura.