A Ionis Pharmaceuticals, empresa norte-americana de biotecnologia, registrou o ensaio clínico REVEAL no Clinical Trials.
REVEAL é um estudo de fase 3 para avaliar a eficácia do medicamento ION582 no tratamento da Síndrome de Angelman.
O ensaio clínico será um estudo duplo-cego randomizado, utilizando a administração de oligonucleotídeo anti-sense (ASO), uma abordagem inovadora voltada para a reativação do gene UBE3A, cuja ausência ou mau funcionamento é a principal causa da doença.
Quem poderá participar do estudo?
A pesquisa prevê a inclusão de:
✔ Crianças a partir de dois anos e adolescentes, na primeira coorte.
✔ Adultos, na segunda coorte.
✔ Participantes com genótipo de deleção ou mutação associada à Síndrome de Angelman.
Atualmente, o estudo ainda não está em fase de recrutamento, e os locais onde ele será conduzido ainda não foram divulgados.
Avanço na pesquisa e próximos passos
O ensaio clínico REVEAL foi estruturado com base nos dados positivos obtidos na fase 2 do estudo HALOS, que demonstrou melhorias significativas em habilidades de comunicação, cognição e função motora nos pacientes tratados com o ION582.
Com isso, a Ionis obteve alinhamento com a FDA (Food and Drug Administration, dos EUA) sobre o desenho do ensaio clínico de fase 3, garantindo que os critérios de avaliação reflitam os desafios mais significativos enfrentados por pessoas com Síndrome de Angelman e seus cuidadores.
Entre os principais objetivos da fase 3, destacam-se:
🔹 Avaliação da comunicação expressiva dos participantes (utilizando a escala Bayley-4).
🔹 Análise da evolução da cognição, sono, habilidades motoras e de vida diária.
🔹 Estudo de segurança e tolerabilidade do medicamento.
A previsão é que a fase 3 do estudo REVEAL comece no primeiro semestre de 2025.
Webinário para mais informações
A comunidade poderá obter mais detalhes sobre essa pesquisa no webinário conjunto da Angelman Syndrome Foundation (ASF) e da FAST (Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics), que ocorrerá no dia 23 de abril.
Acompanhe nossas atualizações para mais informações sobre esse importante avanço na busca por tratamentos para a Síndrome de Angelman!
Link do site Clinical Trials:
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06914609
Ionis REVEAL – Fase 3
