NOTÍCIAS

A empresa de biotecnologia MavriX Bio anunciou que o primeiro paciente foi tratado na fase 1/2 do estudo clínico ASCEND-AS, que avalia a segurança e eficácia da MVX-220, uma terapia gênica experimental desenvolvida para o tratamento da Síndrome de Angelman (SA). Um marco na pesquisa sobre a Síndrome de Angelman

A farmacêutica Ultragenyx anunciou que o primeiro participante foi incluído no estudo Aurora, que irá avaliar a segurança e eficácia do GTX-102 (apazunersen) em novos grupos de pessoas com Síndrome de Angelman, abrangendo diferentes genótipos e faixas etárias. O GTX-102 é uma terapia experimental de oligonucleotídeo antissentido (ASO), administrada por

A empresa de biotecnologia MavriX Bio anunciou que a Food and Drug Administration (FDA), agência regulatória dos Estados Unidos, concedeu a designação Fast Track ao MVX-220, uma terapia gênica em desenvolvimento para a Síndrome de Angelman (SA). O status Fast Track é dado a tratamentos que atendem condições graves e

A comunidade Angelman recebeu uma importante notícia nesta semana: a agência regulatória dos Estados Unidos (FDA) concedeu a designação de Terapia Inovadora ao medicamento experimental ION582, desenvolvido pela Ionis Pharmaceuticals. A Síndrome de Angelman é uma condição genética rara, caracterizada por deficiência intelectual profunda, dificuldades de comunicação, comprometimentos motores e

A revista científica Nature Medicine publicou em julho de 2025 os resultados do primeiro estudo clínico fase 1 com o medicamento experimental rugonersen (OHB-724), um oligonucleotídeo antissenso que visa reativar o gene UBE3A em crianças com Síndrome de Angelman. O estudo, intitulado “The UBE3A-ATS antisense oligonucleotide rugonersen in children with

A farmacêutica Ionis Pharmaceuticals anunciou hoje que o primeiro paciente foi tratado no estudo clínico global de Fase 3 chamado REVEAL, que investiga a eficácia e segurança do medicamento ION582 para o tratamento da Síndrome de Angelman. Esse marco representa um passo importante para a comunidade Angelman, que ainda não