A Ultragenyx anunciou hoje que planeja iniciar o estudo Aurora, que investigará o GTX-102 em pacientes com outros genótipos da síndrome de Angelman e diferentes faixas etárias, ainda em 2025.
A empresa já está conduzindo o estudo clínico global de fase 3 chamado Aspire para a terapia GTX-102 no tratamento da síndrome de Angelman.
O recrutamento começou em dezembro de 2024 e pretende incluir cerca de 120 crianças entre 4 e 17 anos com diagnóstico genético confirmado de deleção materna completa do gene UBE3A.
Os participantes serão randomizados em um grupo que receberá GTX-102 via injeção intratecal (pela coluna) e um grupo controle (comparador simulado) durante um período de 48 semanas, para avaliar a eficácia da terapia.
O principal critério de sucesso será a melhora cognitiva medida pela escala Bayley-4, enquanto um critério secundário avaliará múltiplos domínios, incluindo cognição, comunicação receptiva, comportamento, funções motoras grossas e sono.
Mais informações sobre o GTX-102:
https://www.ultragenyx.com/our-research/pipeline/gtx-102-for-angelman-syndrome/
