A empresa de biotecnologia MavriX Bio anunciou que a Food and Drug Administration (FDA), agência regulatória dos Estados Unidos, concedeu a designação Fast Track ao MVX-220, uma terapia gênica em desenvolvimento para a Síndrome de Angelman (SA).
O status Fast Track é dado a tratamentos que atendem condições graves e sem terapias disponíveis, permitindo maior proximidade com a FDA e um processo regulatório mais rápido.
O MVX-220 foi desenvolvido para restaurar a função do gene UBE3A em neurônios, que é a causa da síndrome. O primeiro estudo clínico em humanos, chamado ASCEND-AS, deve começar em breve e vai avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da terapia em adultos e crianças com diferentes genótipos da SA.
O desenvolvimento inicial aconteceu na Universidade da Pensilvânia, com apoio da Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST), e segue agora em colaboração entre a MavriX Bio e a GEMMABio.
📅 No dia 9 de outubro de 2025, às 14h (horário de Brasília), haverá um webinar aberto à comunidade Angelman, organizado pela MavriX, FAST e ASF, para apresentar detalhes do estudo e esclarecer dúvidas dos participantes.
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Atualmente, não existem tratamentos aprovados para a Síndrome de Angelman, que afeta de 1 em cada 12.000 a 20.000 pessoas no mundo. A conquista do status Fast Track é um passo importante que pode acelerar a chegada de terapias inovadoras para nossa comunidade.
