A Encoded Therapeutics, empresa de biotecnologia focada em terapias genéticas para distúrbios graves do sistema nervoso central (SNC), anunciou avanços no desenvolvimento do ETX201. Essa terapia gênica promissora está em fase de habilitação para a submissão de um novo pedido de investigação clínica (IND). Esse é um marco essencial para viabilizar ensaios clínicos em humanos.
ETX201: Uma Nova Abordagem para a Síndrome de Angelman
O ETX201 utiliza um vetor AAV9 contendo um microRNA (miRNA) projetado para reduzir a expressão do transcrito antissenso do gene UBE3A (UBE3A-ATS). Isso permite a reativação da cópia paterna do gene UBE3A. A ausência da proteína UBE3A funcional é a principal causa da Síndrome de Angelman. Dessa forma, essa terapia pode oferecer uma abordagem eficaz e duradoura para o tratamento da condição.
Resultados Promissores em Estudos Pré-Clínicos
Em novembro de 2024, a Encoded apresentou resultados positivos de estudos em primatas não humanos (NHPs) durante a conferência FAST Global Science Summit. Os dados indicaram que o ETX201 foi bem tolerado e promoveu uma reativação ampla do UBE3A paterno em regiões cerebrais críticas. Essas áreas estão diretamente associadas à Síndrome de Angelman. Esses achados incentivaram a empresa a prosseguir com os estudos habilitadores para a submissão do IND, prevista para 2026.
O Impacto Potencial do ETX201
Se aprovado para ensaios clínicos e futuramente disponibilizado aos pacientes, o ETX201 poderá representar uma terapia de dose única. Isso significa que ele pode corrigir a causa genética subjacente da Síndrome de Angelman. Como resultado, os pacientes poderiam apresentar melhorias significativas em funções cognitivas, motoras e comportamentais. Esse avanço impactaria diretamente a qualidade de vida das famílias afetadas pela condição.
Sobre a Encoded Therapeutics
A Encoded Therapeutics é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico dedicada ao desenvolvimento de medicamentos genéticos para distúrbios graves do SNC. Utilizando tecnologia própria de engenharia vetorial e elementos regulatórios inovadores, a empresa busca criar terapias que possam modificar doenças de forma duradoura e eficaz. Seus principais programas incluem o ETX101 para a Síndrome de Dravet e o ETX201 para a Síndrome de Angelman. Além disso, a Encoded desenvolve pesquisas em doenças neurodegenerativas e dor crônica.
Para mais informações, visite www.encoded.com
