A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou, em 9 de fevereiro de 2026, a Resolução-RE nº 516/2026, que autoriza e dá andamento a processos de pesquisa clínica com medicamentos experimentais no Brasil. Entre as aprovações, destaca-se o avanço do medicamento GTX-102 (apazunersen), desenvolvido pela Ultragenyx Brasil Farmacêutica Ltda., voltado especificamente para o tratamento da Síndrome de Angelman.
De acordo com o anexo da resolução, a Anvisa concedeu anuência ao Dossiê de Desenvolvimento Clínico de Medicamento (DDCM) e ao processo de pesquisa clínica com medicamento sintético, permitindo a continuidade dos estudos clínicos do GTX-102 em território nacional. Essa autorização é um passo regulatório essencial para que centros brasileiros possam participar formalmente dos ensaios, sempre seguindo critérios rigorosos de segurança, qualidade e ética.
Estudo clínico Aurora: ampliação do acesso à pesquisa
O avanço regulatório no Brasil está relacionado ao estudo clínico Aurora, um ensaio global promovido pela Ultragenyx Pharmaceutical Inc., que tem como objetivo avaliar a segurança e a eficácia do GTX-102 no tratamento da Síndrome de Angelman.
O Aurora (registro clínico NCT07157254) possui um desenho open-label basket, o que significa que inclui múltiplos subgrupos de pacientes. Esse estudo foi desenhado para complementar e ampliar os dados do estudo principal, chamado Aspire.
A principal diferença entre os dois estudos está no perfil dos participantes:
- Aspire focou em crianças e adolescentes de 4 a 17 anos com deleção completa do gene UBE3A materno, o tipo mais comum da Síndrome de Angelman.
- Aurora busca avaliar o GTX-102 em um espectro mais amplo de idades e genótipos, incluindo pacientes a partir de 1 ano até menos de 65 anos, com diferentes alterações genéticas associadas à condição.
O estudo Aurora pretende recrutar aproximadamente 60 participantes em nível global. No Brasil, conforme informações disponíveis no clinicaltrials.gov, há dois centros de pesquisa listados, localizados nos estados do Paraná e do Rio Grande do Sul. Até o momento, ainda não há definição pública sobre a data de início do recrutamento nem sobre quais subgrupos do protocolo serão incluídos no país.
Próximos passos: fase de ativação do estudo
Após a aprovação regulatória (Anvisa) e ética (CEP/CONEP) para a realização de um ensaio clínico, o estudo entra na chamada fase de startup ou ativação. Esse período corresponde ao intervalo entre a autorização oficial e o recrutamento do primeiro participante, envolvendo etapas operacionais, contratuais e de preparação dos centros de pesquisa.
Em geral, essa fase de ativação pode levar aproximadamente 1 a 3 meses, variando conforme a complexidade do estudo e os trâmites locais.
A Angelman Brasil acompanha atentamente esses avanços e reforça que a autorização para ensaios clínicos não representa ainda a aprovação comercial do medicamento, mas sim um passo fundamental no avanço da pesquisa científica em doenças raras.
👉 Para acessar a publicação oficial no Diário Oficial da União, clique aqui:
https://in.gov.br/en/web/dou/-/resolucao-re-n-516-de-9-de-fevereiro-de-2026-686256186
