A farmacêutica Ionis Pharmaceuticals anunciou hoje que o primeiro paciente foi tratado no estudo clínico global de Fase 3 chamado REVEAL, que investiga a eficácia e segurança do medicamento ION582 para o tratamento da Síndrome de Angelman.
Esse marco representa um passo importante para a comunidade Angelman, que ainda não conta com nenhum tratamento aprovado capaz de modificar o curso da doença. O estudo está sendo conduzido em diversos países e deve incluir cerca de 200 crianças e adultos com deleção ou mutação no gene UBE3A materno, causa principal da síndrome.
“O início da administração do ION582 em nosso estudo REVEAL é um marco importante para essa comunidade que tanto precisa de opções terapêuticas”, afirmou Holly Kordasiewicz, vice-presidente sênior de neurologia da Ionis.
🔬 O que é o estudo REVEAL?
O REVEAL é um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo. Os participantes serão divididos em dois grupos: dois terços receberão o ION582 (nas doses de 40 mg ou 80 mg) e um terço receberá placebo, ao longo de 52 semanas. Depois disso, todos os participantes elegíveis poderão continuar no estudo em uma fase de extensão, onde receberão o medicamento por até 2 anos.
O principal objetivo do estudo é avaliar a melhora na comunicação expressiva, uma das maiores dificuldades enfrentadas por pessoas com Angelman e por suas famílias. Outros aspectos avaliados incluem cognição, sono, mobilidade, habilidades do dia a dia e gravidade geral dos sintomas.
🧬 Sobre o ION582
O ION582 é um medicamento experimental que atua no RNA, com o objetivo de restaurar a produção da proteína UBE3A no cérebro. A perda dessa proteína é a principal causa da Síndrome de Angelman. O medicamento já demonstrou melhoras clínicas promissoras em testes anteriores (estudo HALOS) e bom perfil de segurança.
🔗 Para saber mais sobre o estudo REVEAL ou verificar locais de recrutamento, acesse:
www.ionisrevealstudy.com
www.clinicaltrials.gov
Angelman Brasil segue acompanhando de perto todos os avanços em pesquisas e tratamentos para a síndrome e continuará informando a comunidade.
