Bem-vindo ao Blog da Associação Angelman Brasil!
É com muita alegria que damos as boas-vindas a você, que busca informações, apoio e inspiração sobre a Síndrome de Angelman. Aqui, nosso objetivo é criar um espaço de aprendizado, troca de experiências e divulgação de pesquisas e avanços na área. A Associação Angelman Brasil nasceu da necessidade de conectar famílias, profissionais de saúde e […]
Ultragenyx anuncia novo teste clínico do GTX-102
A Encoded Therapeutics está avançando com o ETX201, uma terapia gênica inovadora para a Síndrome de Angelman, que mostrou resultados promissores em estudos pré-clínicos e pode oferecer uma abordagem de tratamento duradoura.
Encoded Therapeutics Avança com Terapia Gênica ETX201 para Síndrome de Angelman
A Encoded Therapeutics, empresa de biotecnologia focada em terapias genéticas para distúrbios graves do sistema nervoso central (SNC), anunciou avanços no desenvolvimento do ETX201. Essa terapia gênica promissora está em fase de habilitação para a submissão de um novo pedido de investigação clínica (IND). Esse é um marco essencial para viabilizar ensaios clínicos em humanos. […]